绝望的选择：停药意味着等待高考的倒计时

19岁的库欣综合征患者晓玥面临着残酷的算术题：按照3天两片的最低剂量，她囤积的药品勉强能撑到2026年6月的高考。而在高考之后，她可能再也无法获得这种唯一有效的药物。

2026年1月9日，意大利制药集团Recordati全资设立的锐康迪（北京）医药有限公司在官网宣布，已于2025年12月11日完成清算组备案，将逐步停止在中国市场的全部业务——包括其独家药品磷酸奥唑司他片的供应。

一个月前，这款被寄予厚望的药物在国家医保目录谈判中失利，每片133元的价格未能降低。当母亲安慰她“就算借钱，咱也继续治”时，晓玥不知道的是，连借钱买药的机会都将不复存在。

从希望到绝望：一款新药在中国的短暂生命

2025年4月，奥唑司他作为国内唯一获批治疗成人库欣综合征的口服新药正式上市。北京大学第一医院内分泌科主任郭晓蕙参与了该药在中国的首批临床试验，见证了其“极为明确”的临床疗效——一位多次手术后仍反复发作的年轻患者，用药数月后症状基本消失，与常人无异。

这种疗效让医患双方都对医保谈判充满期待。患者组织“皮质醇增多症联盟”负责人陈馨（同为患者）联结了400多位病友，她当时还在思考如何推动惠民保、患者援助等途径减轻负担。然而，医保谈判失败一个月后，锐康迪直接宣布全面清算、注销产品。

罕见病市场的残酷现实：4年29位患者的商业困境

锐康迪在中国市场共获批三款罕见病领域独家用药：
• 卡谷氨酸分散片（治疗儿童高氨血症）：上市近两年仅触达100多位患者

• 磷酸奥唑司他（治疗成人库欣综合征）：4年仅找到29位患者

• 长效帕瑞肽（治疗成人肢端肥大症）：未启动商业化进程

一位内部人士坦言：“本质还是找到的患者太少，卖得太少了。”

消失的患者：从理论4.4万到现实29人

锐康迪提供给国家医保局的资料显示，中国成人库欣综合征患者约4.4万人，其中确诊2.2万人，接受治疗1.64万人。但在临床路径层层筛分后，奥唑司他的目标患者仅剩3100人。

更残酷的现实是：自2021年4月在博鳌先行区使用至今，国内实际使用该药的患者仅有29例——触达率不到1%。

诊疗体系的系统性障碍

多位医生指出，库欣综合征在国内的平均确诊时长为3-5年，原因包括：
1. 早期症状隐匿且分散（突然变胖、脱发、骨质疏松等）
2. 患者按症状分散到不同科室，这些科室医生缺乏诊断经验
3. 在奥唑司他上市前，医生“无药可用”，缺乏诊断动力

陈馨一针见血：“站在我的角度理解，医生是没有动力去诊断这个病的。他为什么诊断呢，诊断出来以后，患者找我，我又没有手段给他治疗。”

战略误判：单点突破的失败

锐康迪的撤退并非突发决定。知情人士透露，医保谈判前Recordati总部已有撤出中国的打算，核心是“市场开拓不及预期”。奥唑司他医保谈判失败，只是压垮骆驼的最后一根稻草。

患者组织的合作缺失

在奥唑司他的患者调研中，锐康迪委托第三方机构进行线上问卷调查，却与患者组织不欢而散。陈馨发现问卷中有多处涉及“自杀倾向”的问题，要求修改被拒。中国孤儿药创新联盟发起人郑维义指出：“不和患者组织合作，肯定是不行的。否则一个小公司自己搭班子，在各方沟通上还是比较难的。”

对医保政策风向的误读

锐康迪采取“单点突破”策略，集中资源主攻基本医保目录。但这忽略了近年来国家医保谈判政策的转变——从基本医保药品目录转向多种支付方式并举。

2025年版国家医保药品目录新增114种药品，谈判成功率近9成。同时，19款创新药纳入首版商保创新药目录，罕见病药占比近三分之一。锐康迪却未在商业保险上投入相应资源。

价格策略的矛盾

一个关键细节：内地上市的奥唑司他是1mg片剂，每片133元；香港有10mg片剂，售价6万-6.5万港币。按同剂量换算，香港价格比内地低近1/4。患者蔡琴（化名）从香港代购10mg药片，用分药器自行分割服用，以获得更优性价比。

陈馨认为：“如果锐康迪能够降到和香港一样的每毫克单价，我相信医保局会接受的。走到今天这个局面，真的很遗憾。”

撤出之后：患者的绝望回归

一位北京三甲医院内分泌科医生表示：“奥唑司他在中国退市以后，绝大多数患者会转回酮康唑、米非司酮这类无该病适应症药物，疗效和安全性均不能保证。”

晓玥在确诊后的5年里，经历了两次手术复发、超适应症用药导致的肝损伤，终于等到有效药物，却在用药4个月后面临断药危机。

反思：罕见病市场的中国困境

锐康迪的案例揭示了中国罕见病市场的多重挑战：

1. 流行病学数据真空：缺乏最新的患病率调查，企业只能依据全球数据推算
2. 诊疗体系薄弱：确诊时间长，患者分散，医生诊断动力不足
3. 支付体系单一：过度依赖基本医保，商业保险等多元支付渠道未充分发展
4. 企业战略失误：忽视患者组织作用，误判政策风向，价格策略不合理

结语：当光明短暂照进黑暗

在医学世界里，库欣综合征是罕见的，不具备手术机会的患者更是罕见中的罕见。奥唑司他从中国退市，不会改变大多数人的命运——因为大多数潜在患者从未被诊断，更谈不上治疗。

但对那29位已经找到光明的患者而言，这无异于被告知：“别难过，就当不曾见过光。”

锐康迪的撤退，不仅是一家企业的商业决策失败，更是中国罕见病诊疗体系困境的缩影。在患者生存权与商业可持续性之间，需要更精细的平衡——这不仅关乎企业的战略选择，更关乎一个社会如何对待那些最脆弱、最少数的人群。

当创新药企在“全球最大单一市场”面前选择转身离去，留下的不仅是患者的无助，还有对中国医药创新生态的深刻拷问。